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基因编辑结果使人们希望治愈心脏病,其他疾病

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对于我们大多数人来说,基因编辑似乎是一部未来派科幻电影中的东西,但是这个过程实际上已经存在了数十年。特别是在家畜,农业和农业行业。尽管格雷戈尔·门德尔(Gregor Mendel)可能会想象他的杂种豌豆植物的未来更加复杂,但没有人可以预测DNA研究人员现在能够使用的切片和拼接。最近的突破允许对疟疾的蚊子进行灭菌,并为脊髓损伤,镰状细胞贫血以及现在的心脏病产生了疗法。

在2018年,宾夕法尼亚大学医学院发表了他们的发现,涉及一个自然发生在大约20%的人类中的基因突变。这些发现表明,研究人员如何已经知道突变会保护其携带者免受可能导致心脏病的动脉斑块。但是,许多人想知道如何使其他80%的人具有相同的优势。在UPENN研究中,测试受试者(小鼠)进行了基因编辑,以引入突变,并取得了有利的结果。在仅一周的时间里,基因编辑的小鼠显着降低了胆固醇。同样是个好消息,这些小鼠似乎没有任何疗法的副作用。

清晰的动脉,全心全意,不会失去

同时,正在对小鼠进行胆固醇测试,对大型动物进行了类似的研究。2020年,使用Verve Therapeutics的Sekar Kathiresan博士在国际干细胞研究学会的虚拟会议上分享了他的团队发现的摘要。Kathiresan的团队采用了类似的基因编辑Tequniques,就像宾夕法尼亚大学小鼠在13只猴子上研究的基因。结果更加引人注目。根据纽约时报,“ [治疗]不仅有效……而且似乎都编辑了每个肝细胞”,这意味着基因编辑已被新生成的细胞改编。基因编辑后,猴子的LDL水平在两周内下降了59%,而甘油三酸酯水平下降了64%。

那么,这对胆固醇高的人意味着什么?根据宾夕法尼亚大学的说法小鼠研究的首席研究员Kiran Musunuru:“这项原理证明研究表明,[血管生成素样蛋白3]的碱基编辑是一种永久治疗有害血脂水平的患者,尤其是患有遗传疾病的患者的潜在方法这可能导致天高的胆固醇水平,并大大增加心脏病发作的风险。”Musunuru建议可能只有五年的时间就可以使用完整的疗法。

棕色的眼睛还是蓝色?

从转基因作物到克隆的基因疗法已经带来了相当多的争议,尽管改变生活的疗法的希望一直是棍棒结束时的胡萝卜。诸如阿尔茨海默氏症,多发性硬化症,ALS,糖尿病甚至某些癌症等疾病和疾病对遗传操纵的反应都很好。但是,目前,这些疗法可以根据患者的居住地而定,甚至是非法的。例如,与其他国家相比,美国对其人体组织研究和疗法的准则更为严格。在美国以外,有些各国因其奔跑的方法而受到抨击进行他们的基因实验。例如,在全球医学界,克隆不同物种的克隆以及将人类基因插入包括大脑在内的器官,包括大脑的实验动物。尽管如此,在某些地方,这些研究确实进行了。

这些国家认为,与基因编辑相关的强大研究和治疗是基本的。尽管他们在道德关注和科学创新之间走上了细微的界限。最近的报道强调了旨在解决失明,囊性纤维化,HIV,心力衰竭,青光眼等的基因编辑研究。

关于基因疗法的批评者经常在最坏的意义上指责科学家“扮演上帝”。此外,受到科学家试图治愈的条件折磨的社区成员,像聋人社区一样,已经表达了他们的观点,即基因编辑是消除其存在的一种手段。

无论这个人如何,关于基因编辑的话题肯定有无数的不同意见。人们只能希望考虑所有声音,并且决定要尽最大努力做出决定,因为基因疗法只会在未来增加。

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